Santo pipeline

研发管线

神拓致力于创新药物的研发，专注于满足肿瘤与神经疾病领域的全球未满足医疗需求。
我们的研发管线涵盖多个关键项目，包括针对目前全球尚无有效治疗药物的二型神经纤维瘤，以及脑部和胸部肿瘤等复杂疾病。我们致力于为这些领域的患者提供突破性的治疗选择，为全球患者带来更有效的治疗方案。

神经纤维瘤病2型（NF2）是一种由NF2基因突变引起的遗传性疾病，属于神经系统疾病的范畴。NF2基因位于第22号染色体上，编码一种名为梅林蛋白（Merlin）的肿瘤抑制蛋白。NF2是一种常染色体显性遗传病，其发病率约为1/25,000人，具有明显的家族遗传性。

右图为NF2的一种致病机制——在 Merlin 缺失的细胞中，CRL4^DCAF1 会促进 Lats1/2 的泛素化，从而抑制 YAP 的磷酸化并使其不再失活，而 YAP 会促进 TEAD 依赖性促增殖基因的表达，最终导致肿瘤的形成。